Lille dreng får verdens første personlige gen-terapi med CRISPR
カートのアイテムが多すぎます
ご購入は五十タイトルがカートに入っている場合のみです。
カートに追加できませんでした。
しばらく経ってから再度お試しください。
ウィッシュリストに追加できませんでした。
しばらく経ってから再度お試しください。
ほしい物リストの削除に失敗しました。
しばらく経ってから再度お試しください。
ポッドキャストのフォローに失敗しました
ポッドキャストのフォロー解除に失敗しました
Lille dreng får verdens første personlige gen-terapi med CRISPR
-
ナレーター：
-
著者：
このコンテンツについて
"Han viser nogle tidlige tegn på forbedring," siger Rebecca Ahrens-Nicklas fra Children's Hospital of Philadelphia, Pennsylvania ifølge New Scientist.
Forskerne har udgivet detaljerne om behandlingen så hurtigt som muligt for at inspirere andre, fortæller en anden af forskerne bag behandlingen, Kiran Musunuru.
"Jeg tror ikke, jeg overdriver, når jeg siger, at det her er fremtiden for medicin," siger han til New Scientist.
Forskerne vil dog endnu ikke fælde en endelig dom over, hvor godt behandlingen har virket.
Den lille dreng blev født med en sjælden gensygdom.
Drengen havde desværre arvet mutationer i begge kopier af et gen, der er vigtigt for leverfunktionen.
På grund af mutationerne var hans krop ude af stand til at producere et særligt enzym. Det fik ammoniak til at ophobe sig i hans blod, når hans krop nedbrød bestemte proteiner.
Tilstanden skader hjernen, og mere end halvdelen af børn med tilstanden dør af den, fortæller Rebecca Ahrens-Nicklas til New Scientist.
Da forskerne startede behandlingen, kæmpede de mod uret.
En speciel tilladelse skulle indhentes hos de amerikanske myndigheder, før forskerne kunne redigere i drengens gener. Tilladelsen kom efter en uge.
"De (myndighederne, red.) forstod, at dette var et særtilfælde," siger Kiran Musunuru til New Scientist.
Drengen fik en lav dosis af behandlingen i februar 2025, da han var seks måneder gammel. Han fik større, efterfølgende doser i marts og april.
Han er på nuværende tidspunkt i stand til at spise mere protein end tidligere, på trods af at han tager mindre symptomdæmpende medicin.
Forskerne har udgivet en videnskabelig artikel om behandlingen i tidsskriftet New England Journal of Medicine.